どんな会社か

2016年に設立された、東京大学発の創薬ベンチャー企業です。独自のゲノム編集プラットフォーム技術を基盤とし、これまで治療法がなかった希少な遺伝子疾患に対する新しい治療薬の開発を目指しています。2020年に東証マザーズ（現グロース市場）へ上場しました。

主な事業・製品

遺伝子の切断を行わずに発現を制御する「CRISPR-GNDM」技術を用いた遺伝子治療薬の研究開発が主な事業です。自社でターゲットを選定して開発を進める「自社モデル」と、製薬企業などに技術を提供して共同で開発を行う「協業モデル」の2つのアプローチでパイプライン（新薬候補）を構築しています。

業界での立ち位置・強み

従来のゲノム編集技術がDNAを直接切断して改変するのに対し、同社の技術はDNAを切断せずに遺伝子のスイッチを「オン・オフ」するエピゲノム編集（切らないCRISPR）である点が最大の強みです。これにより、意図しない遺伝子を傷つけてしまうリスクを低減し、より安全性の高い治療法の提供が期待されています。

注目されるテーマ・材料

先天性筋ジストロフィーなどの希少疾患を対象とした主力パイプライン（MDL-101など）の臨床試験に向けた開発進捗が常に注目を集めます。また、国内外の大手製薬企業や研究機関との新たな提携、ライセンス契約の締結、マイルストーン収入の獲得などが株価の材料になりやすいテーマです。